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271 Pages·2011·23.55 MB·Portuguese

LA SPERIMENTAZIONE CLINICA
DEI MEDICINALI IN ITALIA
10° Rapporto nazionale
2011
Osservatorio Nazionale
Sperimentazione Clinica
http://oss-sper-clin.agenziafarmaco.it

AUTORI
Agenzia Italiana del Farmaco
Ufficio Ricerca e Sperimentazione Clinica
Osservatorio nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali (OsSC)
GRUPPO DI LAVORO
Responsabile progetto OsSC:
C. Tomino, Direttore Ricerca e Sperimentazione Clinica– AIFA
Responsabile infrastruttura tecnologica:
M. De Rosa, Servizi informativi e Servizi per la Sanità–CINECA
AIFA, Ufficio Ricerca e Sperimentazione Clinica – Roma
A. Galluccio (Coord.), P. Aita, R. Coppari, S. de Gregori, F. Guglielmi, M. Lastella, R. Maione,
M.Marchetti, A. MisticoniConsorti, L. Scarchilli
CINECA – Casalecchio di Reno (BO)
E. Rinieri (Coord.), G. Contino, E. Fedozzi, L. Pazzi, A. Ramenghi, F. Ronchetti, L. Verri
Si ringraziano Farmindustria, IMS, ISS, ISTAT e OsMed.
10° Rapporto nazionale – 2011
dati dal 1° gennaio 2006al 31 dicembre 2010
disponibile sul sito web del Portale della Ricerca Clinica http://ricerca-clinica.agenziafarmaco.it/
La riproduzione e la divulgazione dei contenuti del presente volume sono consentite fatti salvi la citazione della fonte
e il rispetto dell’integrità dei dati utilizzati.
Sergio Pecorelli, Presidente
Guido Rasi, Direttore Generale

(cid:2) Quadro generale
L’Italia e l’evoluzione della sperimentazione clinica dei medicinali........................................................................................................17
Il 10° Rapporto nazionale sulla sperimentazione clinica dei medicinali.............................................................................................18
Tabella 1 Fatturato farmaceutico totale (valori ex factory) – 2010...........................................................................................20
Tabella 2 Spesa lorda a carico del Servizio Sanitario Nazionale
per classificazione terapeutica – 2010.................................................................................................................................21
Tabella 3 Investimenti e addetti in ricerca e sviluppo nell’industria farmaceutica – 2010.......................................22
(cid:2) Sperimentazioni cliniche
Sintesi dei principali risultati 2006-2010.............................................................................................................................25
Tabella 4 Sperimentazioni per anno: confronto Unione europea e Italia...............................................................................26
Tabella 5 Sperimentazioni per stato di avanzamento (2006-2010).........................................................................................27
Tabella 6 Sperimentazioni per anno di rilascio ed esito del PU
(valutazione del Comitato etico del centro coordinatore)..........................................................................................27
Tabella 7 Sperimentazioni con PU favorevole per anno e stato..................................................................................................28
Tabella 8 Sperimentazioni con PU favorevole concluse per anno..............................................................................................28
Tabella 9 Sperimentazioni con PU favorevole concluse anticipatamente per anno e motivazioni........................29
Tabella 10 Pazienti previsti e arruolati in sperimentazioni concluse per fase......................................................................30
Tabella 11 Pazienti previsti e arruolati in sperimentazioni concluse a termine per fase...............................................31
Tabella 12 Pazienti previsti e arruolati in sperimentazioni concluse promosse
da Promotori profit per fase..........................................................................................................................................................32
Tabella 13 Pazienti previsti e arruolati in sperimentazioni concluse a termine
promosse da Promotori profit per fase..................................................................................................................................33
Tabella 14 Pazienti previsti e arruolati in sperimentazioni concluse promosse
da Promotori no profit per fase...................................................................................................................................................34
Tabella 15 Pazienti previsti e arruolati in sperimentazioni concluse a termine promosse
da Promotori no profit per fase...................................................................................................................................................35
Tabella 16 Sperimentazioni multicentriche internazionali – Pazienti previsti in Italia e in UE....................................36
Tabella 17 Sperimentazioni multicentriche internazionali – N. medio di pazienti previsti
a SC in Italia e in UE..........................................................................................................................................................................36
Tabella 18 Sperimentazioni per disegno dello studio............................................................................................................................37
Tabella 19 Sperimentazioni per disegno dello studio - dettaglio...................................................................................................37
Tabella 20 Sperimentazioni controllate per comparatore...................................................................................................................37
Tabella 21 Sperimentazioni per anno e fase...............................................................................................................................................38
Figura A Sperimentazioni per anno e fase...............................................................................................................................................38
Tabella 22 Sperimentazioni monocentriche e multicentriche per anno.....................................................................................39
Figura B Sperimentazioni monocentriche e multicentriche (nazionali e internazionali).............................................39
Tabella 23 Sperimentazioni multicentriche nazionali e internazionali per anno..................................................................40
Figura C Sperimentazioni multicentriche per Paese coordinatore............................................................................................40
Tabella 24 Sperimentazioni monocentriche e multicentriche per fase......................................................................................41
Tabella 25 Sperimentazioni per sesso dei soggetti previsti..............................................................................................................41
7
Tabella 26 Sperimentazioni per età dei soggetti previsti....................................................................................................................41
Tabella 27 Sperimentazioni per tipologia di medicinale......................................................................................................................42
Tabella 28 Sperimentazioni per categoria di medicinale.....................................................................................................................42
Tabella 29 Sperimentazioni per classificazione terapeutica e fase.............................................................................................43
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Tabella 30 Sperimentazioni per classificazione terapeutica – ATC fino al 2° livello.........................................................44
Tabella 31 Sperimentazioni per classificazione terapeutica – ATC fino al 5° livello e fase I, II e III.......................48
Tabella 32 Sperimentazioni per area terapeutica e fase (% in riga)............................................................................................70
Tabella 33 Sperimentazioni per area terapeutica e fase (% in colonna)...................................................................................71
Figura D Sperimentazioni per area terapeutica....................................................................................................................................72
Tabella 34 Sperimentazioni monocentriche e multicentriche per area terapeutica..........................................................73
Tabella 35 Sperimentazioni per anno e Promotore profit / no profit..........................................................................................74
Figura E Sperimentazioni per anno e Promotore profit / no profit..........................................................................................74
Tabella 36 Sperimentazioni per area terapeutica e Promotore profit / no profit (% in riga)........................................75
Tabella 37 Sperimentazioni per area terapeutica e Promotore profit / no profit (% in colonna)..............................76
Tabella 38 Sperimentazioni per Promotore profit.....................................................................................................................................77
Figura F Sperimentazioni per Promotore profit.....................................................................................................................................87
Tabella 39 Sperimentazioni per tipologia di Promotore no profit...................................................................................................88
Tabella 40 Sperimentazioni per Promotore no profit..............................................................................................................................89
Figura G Sperimentazioni per Promotore no profit..............................................................................................................................96
Tabella 41 Sperimentazioni per tipologia della struttura partecipante......................................................................................97
Tabella 42 Sperimentazioni per tipologia della struttura partecipante e fase......................................................................97
Figura H Sperimentazioni per Regione della struttura partecipante.......................................................................................98
Tabella 43 Sperimentazioni per Provincia della struttura partecipante.....................................................................................99
Tabella 44 Sperimentazioni per struttura partecipante....................................................................................................................100
Tabella 45 Sperimentazioni per struttura partecipante ordinate per Regione e Provincia........................................102
Sperimentazioni cliniche di Fase I 2006-2010...............................................................................................................132
Tabella 46 Sperimentazioni di Fase I per anno.......................................................................................................................................132
Tabella 47 Sperimentazioni di Fase I - First in human per anno.................................................................................................132
Tabella 48 Sperimentazioni di Fase I monocentriche e multicentriche per anno.............................................................133
Tabella 49 Sperimentazioni di Fase I multicentriche nazionali e internazionali per anno..........................................133
Tabella 50 Sperimentazioni di Fase I per tipologia di Promotore: profit / no profit.......................................................134
Tabella 51 Sperimentazioni di Fase I per anno e Promotore profit / no profit..................................................................134
Tabella 52 Sperimentazioni di Fase I per area terapeutica............................................................................................................135
Tabella 53 Sperimentazioni di Fase I per tipologia della struttura partecipante..............................................................136
Finalità delle sperimentazioni cliniche 2006-2010.....................................................................................................137
Tabella 54 Sperimentazioni per finalità.......................................................................................................................................................137
Tabella 55 Sperimentazioni per finalità e fase (% su totale SC di fase)................................................................................138
Tabella 56 Sperimentazioni monocentriche e multicentriche per finalità.............................................................................139
Tabella 57 Sperimentazioni multicentriche nazionali e internazionali per finalità...........................................................140
Tabella 58 Sperimentazioni per finalità e Promotore profit / no profit...................................................................................141
Tabella 59 Sperimentazioni per finalità e area terapeutica............................................................................................................142
Sperimentazioni cliniche con medicinali orfani e su malattie rare 2006-2010........................................143
Tabella 60 Sperimentazioni con medicinali orfani per anno..........................................................................................................143
Tabella 61 Sperimentazioni con medicinali orfani per anno e fase..........................................................................................143
8
Tabella 62 Sperimentazioni con medicinali orfani monocentriche e multicentriche per anno................................144
Tabella 63 Sperimentazioni con medicinali orfani multicentriche nazionali e internazionali per anno..............144
Tabella 64 Sperimentazioni con medicinali orfani per tipologia di Promotore: profit / no profit...........................145
Tabella 65 Sperimentazioni con medicinali orfani per anno e Promotore profit / no profit......................................145
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Tabella 66 Sperimentazioni con medicinali orfani per area terapeutica................................................................................146
Tabella 67 Sperimentazioni con medicinali orfani per tipologia della struttura partecipante.................................147
Sperimentazioni su malattie rare............................................................................................................................................148
Tabella 68 Sperimentazioni su malattie rare per area terapeutica...........................................................................................148
Emendamenti sostanziali alle sperimentazioni cliniche 2009-2010...............................................................149
Tabella 69 Emendamenti sostanziali per anno di rilascio del parere unico della sperimentazione....................149
Tabella 70 Emendamenti sostanziali per fase........................................................................................................................................149
Tabella 71 Emendamenti sostanziali per procedura autorizzativa.............................................................................................150
Tabella 72 Emendamenti sostanziali per tipologia...............................................................................................................................151
Analisi sulla tipologia di emendamento sostanziale:
“Modifiche a CTA form / protocollo / altri documenti o misure urgenti di sicurezza“...........................152
Tabella 72 aDettaglio per tipologia....................................................................................................................................................................152
Tabella 72 bDettaglio per tipologia e Promotore profit / no profit...............................................................................................152
Tabella 72 c Dettaglio per motivazione............................................................................................................................................................153
Tabella 72 dDettaglio per motivazione e Promotore profit / no profit........................................................................................154
Tabella 73 Emendamenti sostanziali per area terapeutica............................................................................................................155
Tabella 74 Emendamenti sostanziali per tipologia di Promotore: profit / no profit.......................................................156
Tabella 75 Emendamenti sostanziali per Promotore profit.............................................................................................................157
Tabella 76 Emendamenti sostanziali per Promotore no profit......................................................................................................158
(cid:2) Approfondimenti
Sperimentazioni cliniche che coinvolgono la popolazione femminile
Sintesi dei principali risultati 2006-2010..........................................................................................................................163
Sperimentazioni che coinvolgono solo donne.................................................................................................................164
Tabella 77 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per anno e fase..........................................................................164
Tabella 78 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per età dei soggetti previsti...............................................164
Tabella 79 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per area terapeutica................................................................165
Tabella 80 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per area terapeutica e fase................................................166
Tabella 81 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per classificazione terapeutica –
ATC fino al 5° livello.........................................................................................................................................................................167
Tabella 82 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per Regione della struttura partecipante..................173
Tabella 83 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per tipologia di Promotore: profit / no profit...........174
Tabella 84 Sperimentazioni che coinvolgono solo donne per finalità......................................................................................174
Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza............................................................................................175
Tabella 85 Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza per anno e fase......................................................175
Tabella 86 Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza per età dei soggetti previsti...........................175
Tabella 87 Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza per area terapeutica............................................176
Tabella 88 Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza per area terapeutica e fase...........................177
Tabella 89 Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza per classificazione terapeutica –
9
ATC fino al 2° livello.........................................................................................................................................................................178
Tabella 90 Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza per tipologia di Promotore:
profit / no profit.................................................................................................................................................................................180
Tabella 91 Sperimentazioni che coinvolgono donne in gravidanza per finalità..................................................................180
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Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento........................................................................................181
Tabella 92 Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento per anno e fase.................................................181
Tabella 93 Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento per età dei soggetti previsti......................181
Tabella 94 Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento per area terapeutica.......................................182
Tabella 95 Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento per area terapeutica e fase.......................183
Tabella 96 Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento per classificazione terapeutica –
ATC fino al 2° livello.........................................................................................................................................................................184
Tabella 97 Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento per tipologia di Promotore:
profit / no profit.................................................................................................................................................................................186
Tabella 98 Sperimentazioni che coinvolgono donne in allattamento per finalità.............................................................187
Sperimentazioni cliniche che coinvolgono pazienti incapaci
di dare validamente il proprio consenso
Sintesi dei principali risultati 2006-2010..........................................................................................................................191
Tabella 99 Sperimentazioni che coinvolgono pazienti incapaci di dare validamente
il proprio consenso per anno e fase....................................................................................................................................192
Tabella 100 Sperimentazioni che coinvolgono pazienti incapaci di dare validamente
il proprio consenso per età dei soggetti previsti..........................................................................................................192
Tabella 101 Sperimentazioni che coinvolgono pazienti incapaci di dare validamente
il proprio consenso per area terapeutica..........................................................................................................................193
Tabella 102 Sperimentazioni che coinvolgono pazienti incapaci di dare validamente
il proprio consenso per classificazione terapeutica – ATC fino al 2° livello...............................................194
Tabella 103 Sperimentazioni che coinvolgono pazienti incapaci di dare validamente
il proprio consenso per tipologia di Promotore: profit / no profit.....................................................................197
Tabella 104 Sperimentazioni che coinvolgono pazienti incapaci di dare validamente
il proprio consenso per finalità................................................................................................................................................198
(cid:2) Studi osservazionali
Sintesi dei principali risultati 1 marzo – 31 dicembre 2010.................................................................................201
Tabella 105 Studi per stato....................................................................................................................................................................................201
Tabella 106 Studi per tipologia............................................................................................................................................................................202
Tabella 107 Studi per strutture presso cui sono condotti..................................................................................................................202
Tabella 108 Studi per disegno..............................................................................................................................................................................202
Tabella 109 Studi per tipologia di richiedente............................................................................................................................................203
Tabella 110 Studi per tipologia di richiedente coincidente con il Promotore:
Promotore profit / no profit........................................................................................................................................................203
Tabella 111 Studi per tipologia di richiedente non coincidente con il Promotore..............................................................204
Tabella 112 Studi per fonte del finanziamento..........................................................................................................................................204
Tabella 113 Studi per scopo..................................................................................................................................................................................204
Tabella 114 Studi per obiettivo primario........................................................................................................................................................205
Tabella 115 Studi per finalità................................................................................................................................................................................205
10 Tabella 116 Studi per area terapeutica..........................................................................................................................................................206
Tabella 117 Studi per classificazione terapeutica – ATC fino al 2° livello...............................................................................207
Tabella 118 Studi per classificazione terapeutica – ATC di 5° livello.........................................................................................209
Tabella 119 Studi per centro coordinatore...................................................................................................................................................214
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(cid:2) Comitati etici
Sintesi dei principali risultati 2007-2010..........................................................................................................................219
Tabella 120 Comitati etici per Regione e popolazione residente..................................................................................................220
Figura I Comitati etici per Regione...........................................................................................................................................................221
Tabella 121 Componenti dei Comitati etici per qualifica....................................................................................................................222
Analisi sui tempi di rilascio del parere unico e dell’accettazione/
rifiuto del parere unico...................................................................................................................................................................223
Tabella 122 Pareri unici per esito e anno......................................................................................................................................................223
Tabella 123 Tempi medi di rilascio del parere unico per anno........................................................................................................223
Tabella 124 Accettazione/rifiuto del parere unico per esito e anno...........................................................................................224
Tabella 125 Tempi mediani di rilascio dell’accettazione/rifiuto del parere unico per anno........................................224
Tabella 126 Attività dei Comitati etici per Regione.................................................................................................................................225
Tabella 127 Pareri unici e tempi medi di rilascio per Comitato etico e anno........................................................................226
Tabella 128 Accettazione/rifiuto del parere unico e tempi mediani di rilascio
per Comitato etico e anno..........................................................................................................................................................236
(cid:2) Appendice1
Normativa...........................................................................................................................................................................................................................253
(cid:2) Appendice 2
Glossario.............................................................................................................................................................................................................................259
(cid:2) Appendice 3
Formazione.........................................................................................................................................................................................................................269
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